100多年前，免疫疗法的概念已经存在，然而其在2000年初才成为癌症治疗的主要方法。2015年，癌症治疗药物Merck’sKeytruda®作为一种检查点抑制剂药物，成功治愈美国前总统吉米·卡特所患的黑素瘤，一时成为热点，各大媒体头条竞相报道了这一突破性疗法。最近，美国食品药物局（FDA）批准了第一种抗PD-1疗法检查点抑制药物派姆单抗（Keytruda），成为各大媒体聚光灯下的焦点，随之而来的将是大量的免疫肿瘤疗法临床试验。
医学界最具权威的学术刊物之一《柳叶刀》杂志的一名编辑表示，在此之后仅三年的时间里，免疫疗法的热度几乎无异于“淘金热”。肿瘤免疫疗法市场正异军突起，市值达近500亿美元，其中800多项药物试验现正在美国展开，涉及患者人数达10万人。
这表明，在某种特定情况下，类似于pembrolizumab及纳武单抗（nivolumab）的检查点抑制药物在调节免疫系统、抵抗癌症方面是非常有效的。这也是许多制药公司试图开发其自身品牌的原因。由于免疫疗法在肿瘤患者这个大市场方面提供了强劲的诊疗模式，已有及新成立的制药公司都挤破脑袋想在提供免疫疗法解决方案上分一杯羹。
免疫疗法临床试验浪费资源？
俗话说，“福兮祸之所伏”。这在新兴的、生机勃勃的免疫肿瘤疗法发展上会不会一语成谶呢？《柳叶刀》杂志的编辑表示，许多意见领袖认为，800多项临床试验中的大部分试验都存在前期规划不足、执行不到位等问题，这耗费了大量的宝贵资源，尤其是志愿者患者资源。为了抢夺药品推出市场的先机，一些赞助商忽视了开展详细临床前调查与研究，并没有在治疗前、中、后期采用合适的患者样本。这种方式做出来的临床试验将无法让实验者充分了解到治疗抗性的反应机制及原理。
此外，免疫肿瘤疗法领域高度竞争的状态，或将刺激一批开展更大规模试验及项目的新热潮。这些试验及项目通常在前期都没有足够的安全性及有效数据，最终往往会失败。万众瞩目的ECHO-301/KEYNOTE-252试验就是一个很好的例子。该试验研究晚期黑素瘤中IDO1抑制剂epacadostat及pembrolizumab的混合功效。试验无法延长单体pembrolizumab下的无进展生存期（PFS），这使得在治疗一些肿瘤症状的无数其他IDO1抑制剂临床试验都无法继续进行。
免疫疗法面临困境？
可想到的一个困境是：顶尖的科研人员是否会对这些试验感兴趣？大多数顶级医疗机构都将在这场“蠢人淘金”的游戏中调转船头。但另一方面，如果有一些顶级的医疗机构以夯实的科研数据设计合理可行的试验方案，那么我们有可能会看到真正的金山银山，这些试验无疑也将吸引研究者及患者的目光。
对这场淘金热来说，另一个困境是如何寻找符合条件的患者。目前，患者较高的需求被过度夸大，因为公共数据库提供的是基于最大患者参与的数据。大部分有效免疫肿瘤试验是剂量递增、规模不断扩大的，这些试验在本质上具备很强的适应性，通常在各类患者人群中做健康测试。参加这些拓展试验是有门槛的，需要根据安全性及最低效用快速做出是与否的决定。而许多试验通常都在注册加入阶段的第一步被迫叫停，这意味着能参加试验的患者数量是远低于预期的。此外，正在开展的试验中有60%都是由非盈利组织、政府、科研机构等非行业内实体资助，所以这些试验通常都是典型的单一试验，所招募的患者数量远比多平台的生物制药公司资助的试验要少。
临床试验数量增加也好处多多？
